急性骨髓性白血病 治療新希望 骨髓移植以外 標靶藥有助改善存活率

年過60的鄭女士前年因患感冒喉嚨痛，卻異常劇痛至影響吞嚥，連口水也吞不下。數日後到急症室求醫，耳鼻喉科醫生處方抗生素後仍無幫助，經驗血方知確診AML。鄭女士坦言當時對此症的認識僅源於電視劇集，更問醫生是否需步入紓緩治療階段。家人翻查網上資料，驚覺AML屬嚴重疾病，亦相當擔心。

氣喘口損皮膚現紅點要留意

香港大學臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利醫生解釋，AML常見於50至70歲人士身上，因體內的造血幹細胞出現基因突變，病變細胞繼而不斷製造更多不正常的細胞，因而誘發此症。暫時醫學界仍未找到明確病因，少數病人因曾接觸化學物料（如輻射），或曾接因病接受放射治療而傷害骨髓內的幹細胞，使其變得不穩定。更罕見的成因為遺傳性症候群所致，僅得不足3%。

有別於其他癌症，AML沒期數之分，同時因病情進展較急，若病人持續忽視徵狀，有機會數星期內便死亡。喬醫生指，骨髓內的異常細胞會影響造血功能，使正常紅白血球的數量減少，其功能也連帶受影響，出現以下現象：

＊貧血徵狀如走路氣喘、臉色蒼白、心跳加速、體力急劇下降。

＊易有發燒或其他感染問題，病情難受控制；另因白血球與口腔黏膜健康關係密切，白血球過低時有機會出現口腔潰瘍、喉嚨痛等徵狀。

＊皮膚上無故出現細小的紅色斑點，手腳位置較常見。紅點不斷出現，卻不會自行散去。

＊於無受傷，或只是輕微碰撞的情況下，身體出現多處瘀痕。

＊日常刷牙時流牙血，卻久久不能止血。

喬醫生續指，由於AML患者凝血功能出現問題，如忽視上述徵狀，最危險可出現腦部或腸胃出血等致命情況。另外因正常血球受遏制，部分病人不正常的白血病細胞卻愈來愈高，有機會影響肺、腦等器官，同樣可於短時間內構成生命危險。

治療3階段

醫生會透過分析AML患者異常細胞的形態、染色體及基因的變化作分類和診斷，並藉此預測疾病管理的前景如治療規劃、復發率等，同時會按類別監測治療成效。治療方案會因應病情、病人年紀和體質而定，一般75歲以下、大部分身體機能妥當的病人都可使用化療。另亦會視乎個別情況，決定是否有需要配合標靶藥加強其疾病緩解率。

一般而言，AML的治療分數個階段。第一階段為緩解性治療，即透過藥物殺死體內的白血病細胞，以緩解疾病。第二階段為鞏固期治療，緩解後為穩定病情，大部分病人平均需多做2至4次化療，以殺滅殘餘的白血病細胞，預防復發。

其後醫生將視乎病人風險來制定治療方向，若為中度至高風險復發患者，同時體質良好，則有機會建議進行異體骨髓移植，使病症長期「斷尾」的效果更佳。惟並非每個病人都適合進行移植，如年紀較大，或身患其他心臟、心肺問題的患者則不建議，而且移植亦有風險：「因異體骨髓移植有機會構成生命危險，死亡風險約2成不等。另外有2至4成病人或出現排斥，約5%病人有機會完成骨髓移植後，捐髓者的細胞無法於體內生長。」喬醫生補充，骨髓移植亦非一定能令病症斷尾，約3成患者有機會於移植後復發。

5年存活率改善4至5成

即使決定進行異體骨髓移植，物色合適的捐髓者亦不容易。直系親屬如兄弟姊妹，全相合的機率僅為四分之一。半相合亦能進行移植，惟出現排斥、死亡的風險比全相合高。面對以上障礙，及具高復發風險卻不適合進行異體骨髓移植的病人，其實現時有口服標靶藥可作維持性治療，每月14天藥物療程，同時配合微量測試監測致病基因，有助管理病情，6至7成AML病人都適合。喬醫生指從臨床觀察及數據反映，進行維持性治療的病人，其復發率及存活率可改善約10%至15%：「高風險病人若不進行異體骨髓移植，其5年存活率或僅得2成。但配合維持性治療，部分病人的5年存活率可改善4至5成，分別好大。不但可避免復發，更沒有病症相關的徵狀，只需定時覆診、驗血、取藥，有助維持生活質素。」

完成鞏固化療後，鄭女士沒有進行異體骨髓移植，由去年8月開始用藥作維持性治療。她指期間沒任何不適，而微量測試亦顯示鄭女士血液、骨髓中已不再帶有NPM1基因突變，治療效果十分理想。喬醫生續指，以鄭女士的個案為例，若緩解治療後兩年，體內也檢測不出有變異基因，即代表此症8、9成長期不會復發，鄭女士有機會可停藥。但他提醒，進行維持性治療期間病人需至少一個月覆診一次，讓醫生進行血液常規檢查並跟進其血液報告、肝腎功能等，若治療期間白血球過低會調校藥物，有何不適亦可處理。

藥費高昂盼政府資助

不少人聽到白血病，就立即聯想到只能進行骨髓移植作治療。喬醫生指維持性治療的口服標靶藥，屬高風險病人的治療新希望，於歐美地區已成為治療指引，若病人不適合進行異體骨髓移植，便會用口服標靶藥作維持性治療。惟現時香港未有機制可讓病人免費用藥，而視乎藥物分量，每月藥費可高達8萬元，病人難以負擔。他強調：「眾多數據支持現時有藥可助高危病人預防復發，希望將來會有機制幫助病人。無論價錢多少，有效的治療方案均不應由病人自行負擔。」

攝影：王韻青、部分圖片：iStock

作者：吳霆俊

責任編輯：周美好

▲ AML多發於50至70歲的年長人士身上。

▲ 香港大學臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利醫生指若進行骨髓移植後仍復發，AML患者長期生還的機率僅剩1至2成，故避免復發十分重要。

▲ 維持性治療用藥期間沒副作用，鄭女士去年曾與家人外遊，未來更計劃重投職場。

▲ 部分年長病人不但不適合進行骨髓移植，也未必能完成整個鞏固化療療程，甚至白血球持續偏低、出現感染，這類病人則較適合進行維持性治療。

▲ 部分進行維持性治療的病人或出現肚瀉、作嘔作悶等副作用，大部分均為輕微情況，完成療程後徵狀會消失。